BioCryst Canada est un laboratoire de biotechnologie de phase avancée engagé dans les maladies rares.
Chez BioCryst, notre vision de la conception des médicaments est guidée par la découverte et le développement de nouveaux médicaments oraux à petites molécules pour les personnes atteintes de maladies rares. Grâce à notre expertise en matière de découverte de médicaments, de développement clinique et d’affaires réglementaires, nous faisons progresser les programmes cliniques et générons de nouveaux composés à partir de notre propre structure de découverte sur plusieurs sites en Amérique du Nord et en Europe.
Notre approche de la découverte de médicaments
Guidée par la structure moléculaire, l’approche de la conception de médicaments de BioCryst se fonde sur un processus itératif visant à accroître la sélectivité du site d’action et à favoriser la rapidité et l’efficacité de la mise au point des médicaments.
Dans le cadre de cette approche, les scientifiques s’appuient sur une connaissance détaillée des sites d’action des protéines cibles associées à des maladies particulières pour concevoir des composés synthétiques qui permettent de combattre la maladie. Le site d’action d’une enzyme correspond à la zone dans laquelle une molécule chimique ou biologique s’insère pour déclencher une réaction biochimique. Cette méthode de conception vise à créer une molécule qui se fixera sur le site d’action d’une enzyme ciblée, ce qui empêche le déclenchement d’une réaction chimique normale et, au bout du compte, freine la progression de la maladie.
L’approche en matière de conception de médicaments adoptée par BioCryst se fonde donc sur l’application intégrée de la biologie traditionnelle et de la chimie médicinale, ainsi que sur un ensemble de technologies avancées, notamment la cristallographie aux rayons X, la modélisation informatique des structures moléculaires, le criblage virtuel et la chimie biophysique des protéines, afin de se concentrer sur la structure tridimensionnelle du site d’action de l’enzyme cible.
En identifiant à l’avance la protéine cible, et en déterminant sa structure moléculaire, nos scientifiques cherchent à concevoir des médicaments innovants pour interagir avec elle. Les scientifiques de BioCryst conçoivent et synthétisent les candidats-médicaments atome par atome pour leur permettre de se fixer au site d’action de la protéine, supprimant ainsi son activité biologique. Les protéines ciblées en premier dans le cadre de cette approche sont sélectionnées en fonction du rôle qu’elles jouent dans les mécanismes biologiques inhérents à l’évolution de la maladie.
Traitement des maladies rares
Chez BioCryst, notre vision de la conception des médicaments nous conduit à découvrir et à mettre au point de nouveaux médicaments oraux à petites molécules qui ciblent les maladies rares.
Angioœdème héréditaire
L’angioœdème héréditaire (AOH) est une maladie potentiellement mortelle causée par une déficience génétique d’une protéine appelée « inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH) ». Le C1-INH joue un rôle important dans la limitation de la formation de bradykinine
et empêche le système bradykinine de devenir hyperactif et limite le gonflement dans l’AOH. L’AOH est une maladie rare, touchant environ 1 personne sur 10 000 et 1 personne sur 50 0001. Sans traitement, les patients atteints d’AOH présentent souvent plusieurs crises chaque mois, et les gonflements à chaque crise peuvent durer de 2 à 4 jours2.
1 Bernstein, 2013 – BERNSTEIN, J.A. « HAE update: epidemiology and burden of disease », Allergy Asthma Proc, vol. 34, n° 1, p. 3-6.
2 Bernstein, 2018 – BERNSTEIN, J.A. « Severity of hereditary angioedema, prevalence, and diagnostic considerations », Am J Manag Care, vol. 24, p. 292-298.
Essais cliniques
Engagement en faveur de la transparence des données sur les essais cliniques
En tant que société de biotechnologie à vocation scientifique, nous menons des recherches cliniques essentielles à la mise au point de médicaments pour les maladies rares. Nous reconnaissons l’importance de partager les données sur les essais cliniques pour faire progresser la science et, au bout du compte, servir les patients qui consomment nos médicaments ainsi que les prestataires qui les prescrivent. Nous fournissons les données sur les essais cliniques dans le respect de la vie privée des patients et de l’intégrité des données, conformément aux lois et aux règlements applicables.
BioCryst Canada enregistre les données sur les essais cliniques et publie le sommaire des résultats, quelle qu’en soit la nature, conformément aux lois et aux règlements applicables sur les registres publics, notamment sur le site ClinicalTrials.gov.
BioCryst Canada encourage et promeut la publication des résultats des essais cliniques enregistrés dans des publications examinées par des pairs en vue de garantir leur exactitude scientifique et de répondre aux normes industrielles applicables.
Si vous avez des questions particulières sur l’engagement ou les pratiques de BioCryst Canada concernant la transparence des données ou la divulgation des résultats relatifs aux essais cliniques, veuillez nous écrire à l’adresse medinfocanada@biocryst.com.
Les résultats de nos essais cliniques peuvent être consultés sur le site ClinicalTrials.gov.
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